Vad menar vi när vi säger att en behandling har evidens?

Vi säger ofta att en behandling ”har evidens”. Det kan låta enkelt: behandlingen har undersökts och vi vet att den fungerar. Men bakom de där två orden finns flera frågor. Här tänkte jag gå igenom några frågor som kan hjälpa oss förstå vad ett evidenspåstående faktiskt betyder.

Hur starkt är kunskapsunderlaget?

Det är lätt att prata om evidens som om den antingen finns eller inte finns. En behandling ”har evidens” eller ”saknar evidens”. I praktiken är kunskapsläget nästan alltid mer graderat.

Det kan finnas många välgjorda studier som pekar åt samma håll. Det kan finnas några få lovande studier men fortfarande stor osäkerhet. Studier kan också ge olika resultat eller vara så små eller metodologiskt svaga att det blir svårt att veta vad vi ska dra för slutsats.

När vi säger att det finns evidens betyder det därför inte att något är bevisat en gång för alla. Det vetenskapliga underlaget kan ge oss mer eller mindre goda skäl att tro på ett visst påstående. Ett svagt underlag betyder inte heller automatiskt att behandlingen inte fungerar. Ibland talar forskningen emot den. I andra fall vet vi helt enkelt för lite.

Vad har egentligen studerats?

Påståendet ”KBT har evidens” är ganska grovt. KBT är ett samlingsnamn för många olika sätt att förstå och behandla psykologiska problem.

En studie kan undersöka ett manualiserat behandlingsprogram för paniksyndrom. En annan kan undersöka interoceptiv exponering. En tredje kan väga samman resultaten från många olika KBT-behandlingar vid ångestproblem. Alla tre ger kunskap om KBT, men de besvarar olika frågor.

Forskning kan alltså handla om exempelvis:

• behandlingsprogram
• specifika interventioner
• behandlingsprinciper
• behandlingsformat
• bredare terapiformer

Det här tycker jag är lätt att tappa bort. Innan vi frågar hur stark evidensen är behöver vi förstå vad evidensen gäller. Vilken forskning som är mest relevant beror dessutom på vilken fråga vi försöker besvara.

För vem?

Nästa fråga är vilka människor forskningen faktiskt handlar om.

Alla behandlingsstudier behöver avgränsa vilka som ska delta. Det kan handla om diagnos, symtomnivå, ålder eller andra förutsättningar. Deltagarna kan också vara rekryterade från olika sammanhang, exempelvis specialistpsykiatri, primärvård eller allmänheten.

Det betyder inte att forskningspatienter är en särskild sorts människor som inte liknar patienterna vi möter. Men vi behöver fråga hur väl studiens deltagare motsvarar den patientgrupp vi försöker säga något om.

Om en behandling har studerats på vuxna med paniksyndrom är resultaten förstås relevanta när jag träffar en patient med panikproblem. Men patienten framför mig kanske också har långvarig smärta, sömnproblem, en svår social situation och flera samtidiga besvär. Då är forskningen fortfarande användbar, men överföringen blir mindre självklar.

Frågan är alltså inte om patienten ser exakt ut som deltagarna i studien. Frågan är hur direkt relevant forskningen är för den situation vi försöker förstå.

Jämfört med vad?

Om en studie visar att en behandling fungerar vill jag också veta vad den jämfördes med.

Anta att behandling A ger bättre resultat än väntelista. Det talar för att det är bättre att få behandlingen än att vänta under den aktuella perioden. Men det säger mindre om varför behandlingen hjälpte, eftersom väntelistan inte kontrollerar för exempelvis terapeutkontakt, förväntningar eller själva erfarenheten av att delta i behandling.

Om behandling A i stället jämförs med en annan aktiv behandling får vi svar på en annan fråga. Även där behöver vi vara försiktiga. Att två behandlingar inte skiljer sig statistiskt betyder inte automatiskt att de är likvärdiga.

Det är därför jag gärna ställer en följdfråga när någon säger: ”Studien visar att behandlingen fungerar.”

Jämfört med vad?

För vilket utfall?

Vi behöver också veta vad behandlingen faktiskt har visat effekt på.

I en behandlingsstudie måste forskarna bestämma vad som ska mätas. Det kan exempelvis vara symtom, funktionsförmåga, livskvalitet, arbetsförmåga, återfall eller negativa effekter.

Det gör stor skillnad. En depressionsbehandling kan ge tydligt minskade depressiva symtom utan att vi för den skull vet lika mycket om hur behandlingen påverkar arbetsförmåga eller livskvalitet.

Därför räcker frågan:

”Fungerar behandlingen?”

inte riktigt.

En bättre fråga är:

Fungerar den för vad?

Det här blir särskilt viktigt i kliniskt arbete. Patientens mål är inte alltid samma sak som forskarnas primära utfallsmått. Patienten kanske framför allt vill kunna arbeta igen, träffa vänner eller våga köra bil. En symtomskala kan då ge viktig information, men den berättar inte hela historien.

Hur stor är effekten?

Nästa fråga handlar om hur mycket behandlingen faktiskt verkar hjälpa.

Det räcker inte att en studie hittar en statistiskt säkerställd skillnad. En mycket liten skillnad kan bli statistiskt signifikant i en stor studie. En ganska stor skillnad i en liten studie kan samtidigt vara så osäker att vi inte riktigt vet hur mycket vi kan lita på den.

Vi behöver därför skilja mellan två frågor:

Finns det en skillnad som sannolikt inte bara beror på slumpen?

och:

Är skillnaden tillräckligt stor för att vara kliniskt intressant?

Det hjälper alltså att hålla isär hur stor effekten verkar vara och hur säkra vi är på uppskattningen. Jag behöver som kliniker sällan kunna räkna ut effektstorlekar själv, men jag behöver komma ihåg att ”statistiskt signifikant” inte betyder samma sak som ”stor” eller ”viktig”.

Hur säkra är vi?

En positiv studie är inte samma sak som ett stabilt kunskapsläge.

När vi vill förstå vad forskningen sammantaget säger tittar vi därför ofta på flera studier tillsammans. Systematiska översikter samlar forskning kring en tydlig fråga och metaanalyser kan väga samman resultaten statistiskt. Men inte heller en metaanalys är ett facit. Resultatet beror fortfarande på vilka studier som finns och hur välgjorda och jämförbara de är.

När flera studier sammanställs bedöms därför inte bara vilken effekt de visar utan också hur mycket vi kan lita på resultatet. I system som GRADE vägs bland annat in:

• risk för systematiska fel
• hur samstämmiga resultaten är
• hur direkt relevanta studierna är
• hur precisa resultaten är

Bedömningen gäller ett visst utfall. Vi kan alltså ha stor tilltro till kunskapen om hur en behandling påverkar symtom men betydligt mindre kunskap om långsiktig funktion eller återfall.

Ju bättre och mer samstämmigt underlaget är, desto större skäl har vi att lita på resultatet.

Vad betyder det när evidens saknas?

Även formuleringen ”det finns ingen evidens” behöver packas upp. Den kan betyda minst tre olika saker: forskningen talar emot behandlingen, forskningen är för osäker för att vi ska kunna dra någon tydlig slutsats eller behandlingen har nästan inte studerats alls.

Det är tre ganska olika kunskapslägen.

Frånvaro av evidens är därför inte alltid samma sak som evidens för frånvaro av effekt.

Men det betyder förstås inte att en obeprövad behandling automatiskt är rimlig. Ju mindre vi vet, desto större behöver vår försiktighet vara och desto viktigare blir det att väga alternativen och följa utfallet.

Sex frågor som hjälper mig att förstå ett evidenspåstående

Jag behöver inte göra en fullständig forskningsgranskning varje gång jag läser en riktlinje eller hör att en behandling har evidens. Men några frågor hjälper mig att förstå vad påståendet egentligen betyder.

Fråga	Vad försöker jag förstå?
Vad har studerats?	Vilken behandling, intervention eller princip gäller resultatet?
För vem?	Vilka patienter eller deltagare ingick?
Jämfört med vad?	Vad jämfördes behandlingen med?
För vilket utfall?	Symtom, funktion, livskvalitet eller något annat?
Hur stor är effekten?	Är skillnaden tillräckligt stor för att vara praktiskt intressant?
Hur säkra är vi?	Hur tillförlitligt är kunskapsläget för det aktuella utfallet?

Om jag kan svara någorlunda på de här frågorna vet jag betydligt mer än om jag bara vet att behandlingen ”har evidens”.

När forskningen sedan ska omsättas till en rekommendation eller ett kliniskt beslut behöver vi dessutom väga in sådant som möjliga negativa effekter, belastning, patientens preferenser, genomförbarhet och vilka resurser som krävs.

Från evidens till kliniskt arbete

Även när vi har förstått forskningsläget återstår frågan om vad kunskapen betyder för patienten framför oss. Då behöver forskningen användas tillsammans med patientens situation, mål och preferenser och vår kliniska bedömning.

Det är skillnaden mellan att känna till evidensen och att arbeta evidensbaserat.

Evidensen hjälper oss att fatta bättre beslut. Den fattar inte besluten åt oss.

Läs vidare: Vad innebär det att arbeta evidensbaserat?

I korta drag

• ”Har evidens” är inte ett enkelt ja eller nej. Kunskapsläget kan vara mer eller mindre tillförlitligt.
• Fråga vad som har studerats, för vem, jämfört med vad och för vilket utfall.
• Skilj mellan hur stor effekten är och hur säkra vi är på uppskattningen.
• En enskild positiv studie är inte samma sak som ett stabilt kunskapsläge.
• När evidens saknas behöver vi skilja mellan att forskning talar emot en behandling och att vi fortfarande vet för lite.
• Evidens är ett underlag för kliniska beslut, inte ett facit.